【阿尔茨海默病新药突破大脑递送难题：皮下注射RNAi药物后，脑脊液tau蛋白降低73%】

过去二十多年，#阿尔茨海默病# 的新药研发大多聚焦于β-淀粉样蛋白（Aβ）靶点。但这条路线一直争议不断：关键奠基研究因造假撤稿、相关抗体药物只能部分缓解病情，还伴随脑水肿等严重副作用。

这驱使研究者将目光更多转向另一个靶点：会在神经元内部异常聚集、缠结，直接损伤神经细胞的 tau 蛋白（微管相关蛋白 tau）。与 Aβ 斑块相比，tau 缠结在脑内的扩散范围更能反映患者认知衰退的程度。

令行业振奋的是，今年 7 月，首个以降低 tau 蛋白为目标的鞘内注射基因沉默药物 diranersen 在 2 期试验中展示了延缓认知衰退的效果。

当地时间 10 月 14 日，美国上市药企 Arrowhead Pharmaceuticals（下文简称 Arrowhead）的新数据再次带来了希望：其在研小干扰 RNA（siRNA）药物 ARO-MAPT 的 1/2a 期临床试验显示，仅需几针皮下注射，该药就能使大脑中编码 tau 蛋白的基因持久沉默。

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