#健闻登顶计划##癫痫发作# 【中国创新】中国科学家发现：基因治疗可使癫痫发作几乎消失！在一项早期临床研究中，在3名癫痫患者的脑内直接输注基因治疗GA002后，每月癫痫发作频次降幅超过90%！北京宣武医院戴杨（音译）团队在国际临床医学权威期刊《新英格兰医学杂志/NEJM》上发表相关论文，国际科学权威杂志《自然》做了新闻报道。

GA002以腺相关病毒（AAV9）为载体，携带hM4D（Gi）基因，也就是DREADD抑制型人工受体的编码基因，这段基因经过修饰，只会在兴奋性神经元中表达，让这类神经元对氯氮平产生应答；氯氮平相当于这套疗法的调光开关。这种将基因治疗与药物联用的技术称为化学遗传学，借助该手段，研究人员能调节治疗作用强弱，这是其他类型基因疗法无法实现的效果。

未参与此项研究的伦敦大学学院神经科医生马修・沃克评价道：“疗效如此显著，同时不良反应极少，这一点令人振奋”！但他同时提醒，本次研究样本规模很小。他还对受试者基因治疗后需要长期服用的这款药抱有顾虑，即抗精神病药氯氮平，高剂量使用会引发心血管问题以及其他不良后果。“希望未来能为这类治疗开发出更理想的药”。

三名受试者均为成人，罹患由海马硬化引发的常见癫痫，海马硬化即大脑海马区出现瘢痕病变，三名患者的瘢痕都出现在单侧海马。三人确诊癫痫已有10‑25年病史，对至少两种抗癫痫药产生耐药性。在入组前三个月，他们平均每月至少会出现两次癫痫发作。