#健闻登顶计划# 【罕见病新药】美国FDA批准Ionis的反义寡核苷酸（ASO）治疗亚历山大病（AxD）！Zanvastro（zilganersen）是Ionis推出的首款神经领域药，是首个直接靶向亚历山大病致病蛋白蓄积的疾病修正疗法。本次批准比9月22日的最后期限提前两周多。

公司计划以此为基础，推进安杰曼综合征（Angelman syndrome）等更多罕见神经退行性疾病药的申报。

亚历山大病属于极罕见脑白质营养不良，全球发病率约三百万分之一（285000美元/剂）！由GFAP基因突变引发，该蛋白过度表达并在中枢神经胶质细胞内蓄积，损伤神经元与髓鞘；可于儿童期或成年后起病，出现运动、认知功能受损，吞咽、行动控制障碍，早发型病例大多致死，此前仅有支持性治疗。

Zanvastro为反义寡核苷酸（ASO），结合靶RNA，下调GFAP蛋白合成。关键Ⅲ期临床研究，入组49名5岁及以上患者，61周随访，50mg给药组比不治疗组，10米步行测试步态速度实现统计学显著、具备临床意义的病情稳定。

开放标签亚组纳入4名2岁以下患儿，采用综合运动能力评估；用药患儿运动指标改善，对照组出现功能衰退。Zanvastro获批用于全年龄段亚历山大病患者。研究者提示：药物以稳定病情、延缓进展为目标，无法逆转已经形成的永久性神经损伤。

另据2026年6月25日消息，Ionis的Tryngolza获FDA批准新增重度高甘油三酯血症适应症，机构判断该适应症将驱动销售大幅增长。