#北京开出罕见肿瘤靶向药首方##国际创新药闻# 2026年3月26日，我国首个获批用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的1类创新靶向药物匹米替尼（Pimicotinib），由北京积水潭医院骨肿瘤科牛晓辉主任医师开出全球首张处方，标志着这款药正式从获批走向临床应用，填补了腱鞘巨细胞瘤手术之外系统性治疗的空白。

匹米替尼为高选择性CSF-1R（集落刺激因子-1受体） 抑制剂，目前其他潜在适应症正同步开展相关临床研究探索。

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）既往又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎，是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，归属于运动系统肿瘤范畴，主要发生于关节、腱鞘或滑膜组织，虽不致命，但会导致受累关节肿胀、疼痛、僵硬及活动功能受限，严重影响患者日常活动能力和生活质量。

匹米替尼问世前，腱鞘巨细胞瘤的治疗选择极为有限，临床以手术治疗为核心方式，对于复发或无法进行手术的患者，长期处于无药可用的困境，缺乏有效的系统性治疗手段。

匹米替尼是全球首创的腱鞘巨细胞瘤靶向治疗药物，于2025年12月16日获国家药品监督管理宗局（NMPA）批准上市，其治疗鞘巨细胞瘤的全球III期临床研究MANEUVER的结果刊登在国际医学权威期刊《柳叶刀》上，研究显示，匹米替尼在系统性治疗中展现出基于RECIST v1.1标准评估的最高客观缓解率，同时显著改善患者临床结局，且耐受性良好，未观察到胆汁淤积性肝毒性或毛发及皮肤色素减退的迹象，让腱鞘巨细胞瘤从反复手术的难治性疾病，逐步向可规范化、全程化管理的慢性疾病转变。